Forschung & klinische Studien

Forschung & klinische Studien vor der Arzneimittelzulassung

Was sind klinische Studien?

Phasen der klinischen Studien

Es werden vier Phasen von klinischen Studien unterschieden:

Warum macht man klinische Studien?

Bevor ein Arzneimittel neu auf den Markt kommt oder für die Behandlung einer weiteren/neuen Krankheit zugelassen wird, müssen seine Wirksamkeit und Unbedenklichkeit in Studien, die auch als klinische Studien oder klinische Prüfungen bezeichnet werden, belegt werden.

Nach der Zulassung (also der Erlaubnis, das Arzneimittel zu verkaufen) können weitere Studien erforderlich sein, um ergänzende Erkenntnisse zu einem Arzneimittel zu sammeln.

Als forschendes Gesundheitsunternehmen ist Janssen hohen Standards in Forschung und Entwicklung verpflichtet. Unsere klinischen Studien erfüllen strenge wissenschaftliche, rechtliche und ethische Anforderungen. Die Sicherheit und der Schutz der Menschen, die daran teilnehmen, stehen für uns an erster Stelle. Jede klinische Studie muss je nach Arzneimittel und Art der Studie durch das Bundesamt für Sicherheit im Gesundheitswesen (BASG) genehmigt werden und einer Ethikkommission zur Begutachtung vorgelegt werden.

Phasen von klinischen Studien vor Zulassung eines Arzneimittels (Phase I-III)

In der klinischen Phase I wird ein Arzneimittel erstmals am Menschen angewendet, um Verträglichkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik, d.h. das Verhalten des Wirkstoffs im Körper, zu untersuchen. Studienteilnehmer sind in der Regel wenige gesunde Freiwillige.
Gesammelt werden erste Daten zur Sicherheit und der maximal verträglichen Dosis. Üblicherweise untersucht man auch pharmakokinetische Eigenschaften der Substanz – also die Verteilung und Ausscheidung im Körper sowie den Einfluss von Mahlzeiten und Interaktionen mit anderen Wirkstoffen. Nach erfolgreicher Nutzen-Risiko-Bewertung kann der Wirkstoffkandidat in die Phase II der klinischen Prüfung gehen.

Jetzt wird erstmals die Anwendung bei Patienten, die an einer bestimmten Krankheit leiden, untersucht: Bei einer streng definierten Gruppe von Patienten wird geprüft, ob und in welcher Dosierung das Präparat für die Behandlung der Erkrankung wirksam ist.

Hat das Arzneimittel die Phase II erfolgreich durchlaufen, werden in Phase-III-Studien Wirksamkeit und Verträglichkeit der Prüfsubstanz untersucht und die Nutzen-Risiko-Bewertung fortgeführt. Eine größere Teilnehmergruppe von oft über 1.000 Patienten ermöglicht es, auch weniger häufige Nebenwirkungen besser einzuschätzen.
Klinische Studien mit dem Ziel, eine Zulassung des Arzneimittels zu beantragen, werden als sogenannte kontrollierte randomisierte Studien durchgeführt, bei denen die Patienten in zwei Behandlungsgruppen aufgeteilt werden. In der einen Behandlungsgruppe wird die Verabreichungsform und Dosis der Prüfsubstanz gewählt, die für die Anwendung im Markt gelten soll. Verglichen wird meist gegen einen Kontrollbehandlungsarm, in dem Patienten die für die Erkrankung übliche Standardtherapie erhalten. Die Zuteilung der Patienten zu einer der Behandlungsgruppen erfolgt nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung).

Was passiert nach der Zulassung eines Arzneimittels?

Klinische Studien nach Zulassung eines Arzneimittels werden auch als Phase IV Studien bezeichnet. Untersuchungen am zugelassenen Arzneimittel dienen dazu, weitere Daten an großen Patientenkollektiven zu gewinnen. Studien der Phase IV werden daher in der zugelassenen Indikation, Dosierung und Darreichungsform durchgeführt. Häufig ist ein Ziel, selten auftretende Nebenwirkungen oder Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln erfassen zu können. Je nach Fragestellung werden spezielle Patientengruppen betrachtet, beispielsweise Kinder, ältere Menschen oder Patienten mit einem bestimmten Krankheitsbild oder einer besonderen Exposition.

 

Forschung & klinische Studien nach der Arzneimittelzulassung

Was sind Nicht-Interventionelle Studien (NIS) und warum werden sie gemacht?

In einer Nicht-interventionellen Studie wird untersucht, wie sich ein Arzneimittel nach seiner Zulassung unter alltäglichen Bedingungen bewährt. In Abgrenzung zu interventionellen Studien (klinischen Studien), die nach strengen Vorgaben ein klar definiertes Patientenkollektiv betrachten, behandelt der Arzt seine Patienten bei einer NIS genauso wie er es sonst auch machen würde und dokumentiert lediglich den Behandlungsverlauf, d.h. z.B. welches Arzneimittel der Arzt dem Patienten verordnet und zu welchen Zeitpunkten das Arneimittel eingenommen wird.

Deshalb spricht man übergeordnet auch von Nicht-interventionellen Studien (NIS). Eine NIS hat das Ziel, dass die erhobenen Daten ein realistisches Abbild der Behandlungsroutine geben. Denn auch nach der Zulassung eines Arzneimittels ist es wichtig, Erkenntnisse über die Zuverlässigkeit und seltene Nebenwirkungen eines Arzneimittels zu gewinnen und somit Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit zu sammeln. So will es übrigens auch der Gesetzgeber, der in bestimmten Fällen sogar eine NIS anordnen kann.

Welche Behandlung bekommt der Patient bei der Nicht-Interventionellen Studie?

Für den Patienten hat die Teilnahme an einer NIS keine direkte Auswirkung: Er erhält genau die Behandlung, die der Arzt ihm – unabhängig von der NIS – verordnet hat. Die personenbezogenen Daten, die im Rahmen einer NIS erhoben werden, dürfen nur dann verwendet werden, wenn der Patient hierzu eingewilligt hat. Durch seine Teilnahme an der Studie leistet der Patient einen wichtigen Beitrag zum Verständnis über Therapie und Erkrankung, indem seine Behandlungsdaten für die NIS dokumentiert und ausgewertet werden dürfen.
 

Welchen Richtlinien unterliegt eine Nicht-Interventionelle Studie?

Die Durchführung einer NIS unterliegt strengen Regeln. Dazu zählen auch Qualitätsstandards: Neben der Einwilligung des Patienten nach ausführlicher Aufklärung, muss die NIS von einer unabhängigen Ethikkommission begutachtet werden. Die wissenschaftlichen Standards werden im Arzneimittelgesetz sowie dem Kodex der Freiwilligen Selbstkontrolle für die Arzneimittelindustrie geregelt, welchem sich Janssen unterworfen hat.

 

Was bedeutet die Teilnahme an einer klinischen Studie für den Patienten?

WAS HABE ICH BEI EINER TEILNAHME AN EINER KLINISCHEN STUDIE ZU ERWARTEN?

Wenn Sie sich für die Teilnahme an einer klinischen Studie interessieren, muss Ihr Arzt oder Ihre Ärztin aufgrund der gesetzlichen Vorganben ein sehr detailliertes Dokument über die Studie mit Ihnen durchgehen. Dieses Dokument wird „PatientInneninformation- und Einwilligungserklärung“ genannt. Zweck dieses Dokuments ist es sicherzustellen, dass:

  • Sie die klinische Studie einschließlich aller Abläufe, möglicher Nebenwirkungen und anderer Risiken, die mit der Teilnahme an der Studie oder mit deren Ablauf verbunden sein können, vollständig verstehen
  • Sie sich Ihrer Verantwortung als Teilnehmerin bzw. Teilnehmer an der klinischen Studie bewusst sind
  • alle Ihre Fragen in Bezug auf die klinische Studie beantwortet werden
  • Sie wissen, dass Sie die klinische Studie jederzeit ohne Angabe von Gründen verlassen können.

Über viele weitere Punkte wie z.B. Versicherungsschutz und Datenschutz wird ebenfalls aufgeklärt. Alle verbleibenden Fragen, die Sie nach dem Lesen der Patienteninformation haben, können Sie in einem ausführlichen Gespräch mit Ihrem Arzt/Ihrer Ärztin besprechen. Nach dem Gespräch haben Sie Zeit, eine Teilnahme an der Studie zu überdenken. Falls Sie sich für eine Teilnahme entscheiden, müssen Sie die schriftliche Einwilligungserklärung unterzeichnen.

WAS IST, WENN ICH ES MIR ANDERS ÜBERLEGE?

Auch, wenn Sie in die Teilnahme an der klinischen Studie eingewilligt haben, können Sie Ihre Meinung jederzeit ändern und Ihre Teilnahme an der klinischen Studie jederzeit beenden. Sie müssen keine Gründe für Ihre Entscheidung angeben.

IST DIE TEILNAHME FÜR MICH MIT KOSTEN VERBUNDEN?

Nein. Sollten Sie für die Teilnahme an der klinischen Studie infrage kommen, erhalten Sie das Prüfmedikament sowie die gesamte studienbezogene Betreuung kostenfrei.

Welche Punkte sollte ich mit meinem Arzt besprechen?

Checkliste:

  • Was ist das konkrete Ziel der klinischen Studie?
  • Wie ist der Ablauf der Studie geplant?
  • Wer finanziert die Studie?
  • Entstehen Ihnen durch die Studienteilnahme Kosten?
  • Gibt es eine Aufwandsentschädigung?
  • Ist eine Probandenversicherung abgeschlossen worden?
  • Mit welchem zeitlichen Aufwand ist die Teilnahme verbunden?
  • Welche Verpflichtungen sind mit der Studienteilnahme verbunden?
  • Ist eine längere Nachbeobachtung nach Abschluss der Studie erforderlich?
  • Welchen Nutzen und welche Risiken birgt die Studienteilnahme im Vergleich zu bisherigen Therapieverfahren?
  • Welche Erfahrungen liegen für das neue Therapieverfahren bereits vor?
  • Mit welchen Nebenwirkungen ist zu rechnen?
  • Wer ist für die Studienbetreuung verantwortlich?
  • Wer kann im Notfall oder bei auftretenden Fragen kontaktiert werden?
  • Welche Daten werden erhoben, verarbeitet und gespeichert?
  • Mit welchen Einschränkungen muss zu Beginn oder während der klinischen Studie gerechnet werden (z. B. keine Schwangerschaft, kein Alkohol)?
  • Was passiert, wenn die Studie vorzeitig beendet wird?
  • Falls erforderlich: wie kann die Behandlung nach dem Studienende weitergeführt werden?

Weiterführende Informationen zu klinischen Studien erhalten Sie auf den Websites des Verbandes der pharmazeutischen Industrie Österreichs (Pharmig) und des Forums der forschenden pharmazeutischen Industrie in Österreich (FOPI).

 

AT_ EM-47706_18Nov2020